FDA 批准首个专门用于原发性噬红细胞性淋巴组织细胞渐增症的药物

美国 FDA 官网 11 月 20 日消息，FDA 今天批准后 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于放射治疗原发连续性血淋巴细胞连续性小肠组织细胞增多性疾病（HLH），适用于用原则上 HLH 疗法难治、放射治疗后病情恶化或缓和或不低剂量的儿科（新生儿及以上）与病性疾病。这是 FDA 首次专门为 HLH 批准后一款药物。

「原发连续性 HLH 是一种罕见的、危及全人类的癌性疾病，其往往会影响到儿童，这次批准后为这些病性疾病再加了一项医疗需求，」医学博士 Pazdur 称之为，她是 FDA 优化中心主任，也是 FDA 药物赞赏与研究院血液和产品政府机关代理主任。「我们致力于继续减慢放射治疗药物的开发新和审评，为罕见病病性疾病缺少有含义的放射治疗可行性。」

HLH 是身体病原体不能正常指导的一种病性疾病。抑郁性疾病这种癌性疾病后，细胞来得过度广为人知，其释放分子，导致炎性疾病。病原体开始破坏人体器官，有数肾脏、大脑和骨髓。这种癌性疾病可以遗传，被称之为为原发连续性或「家族连续性」HLH。其病变也可能有非遗传因素。原发连续性 HLH 的病性疾病往往在出生后几个月或几年显现性疾病状。性疾病状可能有数发烧、肾脏或脑部肿大及脑组织减少。

Gamifant 的有效连续性在一项有 27 例疑似或发病为抑郁性疾病原发连续性 HLH 的儿科病性疾病作准备的临床研究中得到研究，这些病性疾病在原则上 HLH 放射治疗中要么癌性疾病病情恶化，要么癌性疾病显现缓和，或者对原则上放射治疗不低剂量。试验中病性疾病的平均年龄为 1 岁。研究表明，63% 的病性疾病显现了缓和，70% 的病性疾病需要进行干细胞移植。

临床试验中，服用 Gamifant 的病性疾病简报的常见不良反应有数感染、高血压、输血相关反应、低钾和发烧。服用 Gamifant 的病性疾病不应感染任何活疫苗，应进行潜伏连续性结核病检测。病性疾病在拒绝接受 Gamifant 放射治疗时，应密切监测并马上放射治疗感染。

FDA 授予了该药物上市注册必需审评注册人和突破疗法注册人。Gamifant 也获得了孤儿药注册人，这为帮助和提倡开发新放射治疗罕见癌性疾病的药物缺少了激励。

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主笔： 冯志华