FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予必要审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症

全球领先的RNAi临床的公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，American食品毒食品监理（FDA）已接受该的公司lumasiran的新毒药注册（NDA），可用外科手术1型恶性肿瘤极高草酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁授了必需审查。

Lumasiran是一种霍普金斯大学、牙龈给毒药的靶向吡啶酸水解酶1（HAO1）的RNAi外科手术毒本品，正在开发计划可用外科手术PH1。HAO1编码方式乙醇酸水解酶（GO）。因此通过孤独HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以诱发草酸盐的消除，草酸盐是直接影响PH1生物体生物体的代谢转化。

PH1是一种极少见的疾病，其中草酸盐的过量消除引致草酸钙晶体在胃脏和感染性中的沉积层，并可能引致痉挛和继发胃结石的形成和胃钙化。尽管少数患者对维生素B6临床有完全反应，但已确定批准的PH1毒本品临床。

Lumasiran是利用Alnylam的强化稳定分析化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按四季完成牙龈维持给毒药，并具有更极高的耐用性和广泛的外科手术指数。Lumasiran已取得American和欧盟的孤儿毒药荣誉称号，American食品和毒本品监理（FDA）的突破性临床荣誉称号和小儿自愿性荣誉称号，以及欧洲毒食品监理（EMA）的必需毒食品（PRIME）荣誉称号。

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